La carenza dei farmaci: lo stato dell’arte | Le difficoltà di...

L'Italia sta affrontando, come altri Paesi a livello europeo e internazionale, la problematica delle carenze in ambito farmaceutico. Le difficoltà di approvvigionamento dei farmaci, specialmente a brevetto scaduto, sono in aumento. La guerra in Ucraina e la recente pandemia da COVID-19 hanno aggravato la condizione di carenza che stenta a risolversi.

I termini carenza e indisponibilità indicano, rispettivamente, l’impossibilità e la difficoltà di reperimento di un prodotto. Un medicinale “carente” non è reperibile sull’intero territorio nazionale, in quanto il titolare dell’autorizzazione all’immissione in commercio non può, temporaneamente, assicurare una fornitura adeguata e continua. Motivazioni che conducono alla carenza di un farmaco sono la mancata reperibilità del principio attivo o del packaging, problemi nella produzione, disposizioni di natura regolatoria quali la non compliance alle Good Manufacturing Practices o difetti di qualità, aumento imprevisto della richiesta sul mercato oppure, come sperimentato nel periodo pandemico, emergenze sanitarie nel Paese di produzione (Fig. 1).

Un medicinale è, invece, “indisponibile” quando vi è difficoltà di reperimento non correlata a problematiche nella produzione, ma ad anomalie nel canale distributivo; pertanto, l’indisponibilità non si manifesta in maniera omogenea su tutto il territorio nazionale.

Il problema della carenza ha ricevuto attenzione, pubblica e politica, a livello europeo ed è stato identificato come una difficoltà di rilievo maggiore per la salute pubblica. A dicembre 2016, l'Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) e l’Heads of Medicines Agencies hanno creato una task force per la valutazione della disponibilità di medicinali. A luglio 2019 è stata pubblicata una guida alla good practice che fornisce i principi chiave per le autorità regolatorie europee circa la comunicazione sulle carenze e i problemi di disponibilità, tra questi la creazione e l’aggiornamento di un elenco di farmaci carenti. Nel 2020, l'81% delle autorità regolatorie aveva reso pubblico l’elenco sul proprio sito web, incrementando la trasparenza per i pazienti e per gli operatori sanitari, entrambi direttamente coinvolti. La ricerca di prodotto analogo disponibile, anche all’estero, non sempre si conclude positivamente, implicando la variazione della terapia o addirittura una sua interruzione; evidenti sono quindi le ricadute cliniche, con un potenziale aumento del rischio di errore terapeutico e diminuzione della fiducia riposta nel Sistema Sanità. A febbraio 2023 AIFA ha pubblicato e condiviso con associazioni di categoria una guida per i farmacisti operanti sul territorio per supportare i pazienti nel caso di medicinali mancanti.

Informazioni sulla carenza in uno o più Stati membri sono rese disponibili dall’EMA insieme ai dati sulle carenze critiche monitorate a livello europeo dal gruppo di lavoro SPOC (Medicine Shortages Single Point Of Contact). Questo gruppo, formalmente definito nel maggio 2022 in accordo con il Regolamento Europeo 2022/123, è basato sul network SPOC pilota, stabilito dalla task force ad aprile 2019, al fine di migliorare la condivisione delle informazioni tra gli Stati membri, l’EMA e la Commissione europea. La stesura di liste dei principali gruppi terapeutici di farmaci utilizzati nei reparti di emergenza, chirurgici o di terapia intensiva è una delle priorità del gruppo.

Il Regolamento Europeo 2022/123, effettivo dall’1 marzo 2022, ha lo scopo di responsabilizzare l’Europa a reagire a crisi sanitarie in maniera veloce, efficiente e coordinata. Alcuni processi impostati dall’EMA nel periodo pandemico sono stati formalizzati con questo Regolamento; nuovi obiettivi di EMA sono il monitoraggio e la mitigazione di carenze di medicinali critici, potenziali o correnti, e l’attività di supporto scientifico per un tempestivo sviluppo di farmaci di alta qualità, sicuri ed efficaci durante le emergenze di sanità pubblica.

L’EMA sta approntando una piattaforma di sorveglianza a livello europeo che sarà disponibile da febbraio 2025; ciò consentirà di avere una gestione centralizzata delle carenze per quanto concerne la notifica, la prevenzione, il monitoraggio e la gestione. Si ritiene che la soluzione migliore sia la gestione diretta del problema da parte delle autorità regolatorie nazionali, con la tempestiva importazione, in collaborazione con le industrie farmaceutiche interessate, dai Paesi ove è disponibile il farmaco carente.

Bibliografia

• Abed I, Burgos JG, Knudsen Y. Public information on shortages in the EU/EEA: improvements made between 2018 and 2020. Eur J Hosp Pharm. 2023 Feb 8;ejhpharm-2022-003554. doi: 10.1136/ejhpharm-2022-003554. Online ahead of print.
• Shukar S, Zahoor F, Hayak K, et al. Drug shortage: Causes, Impact, and Mitigation strategies. Front Pharmacol. 2021; 12:693426.
• European Commission, Future-proofing pharmaceutical legislation – study on medicines shortages – Final Report, November 2021.
• https://www.aifa.gov.it/farmaci-carenti
• https://www.ema.europa.eu/en/human-regulatory/post-authorisation/availability-medicines/public-information-medicine-shortages#ema-shortages-catalogue-section