Neridronato intramuscolare: quando una nuova via di...

Uno degli obiettivi strategici delle politiche sanitarie, concretizzato con il DM 77/2002 (1) e sostenuto anche dai finanziamenti del PNRR (2), è la riforma dell’assistenza territoriale, finalizzata a spostare il baricentro dall’ospedale al territorio, per offrire sempre più risposte di prossimità ai cittadini.

Ciò risulta di particolare importanza soprattutto per i pazienti che non possono raggiungere l’ospedale in autonomia, oppure per quelli affetti da patologie rare ed invalidanti, che si trovano talvolta costretti a dover affrontare difficoltà logistiche ed organizzative non indifferenti per ricevere il trattamento. Molto spesso questi malati devono infatti sostenere trattamenti prolungati nel tempo, che possono esclusivamente essere erogati presso le strutture sanitarie pubbliche. È il caso dei pazienti affetti da algodistrofia (3), rara patologia multisistemica e multisintomatica, caratterizzata in particolare da intenso dolore, che può finanche comportare disabilità funzionali. Prima della disponibilità della formulazione intramuscolo, neridronato, essenziale nella gestione della patologia, e senza dimenticare l’osteogenesi imperfetta e la malattia di Paget, era disponibile unicamente in formulazione endovenosa e poteva essere somministrato solamente presso le strutture ospedaliere. Da un punto di vista tecnico, infatti, l’unica formulazione di neridronato indicata per il trattamento dell’algodistrofia (100 mg concentrato per soluzione endovenosa) era classificata in “Classe H” (4), ovvero era un farmaco ad esclusivo uso ospedaliero.

Dall’agosto 2022, AIFA ha ammesso al rimborso anche la formulazione intramuscolo di neridronato (25 mg soluzione iniettabile), classificandola in “Classe A” (5) e rendendola così disponibile nelle farmacie territoriali. La nuova formulazione, rendendo possibile la gestione domiciliare della terapia, ha pertanto davvero rivoluzionato la vita di questi malati rari.

Se si considerano, infatti, non solo le difficoltà nel raggiungere la struttura ospedaliera (logistiche o connesse alle condizioni del paziente), ma anche i tempi di attesa per la somministrazione della terapia, è facile immaginare come la possibilità di passare ad una terapia erogata al domicilio del paziente possa semplificarne sensibilmente la vita.

Senza contare i significativi risparmi anche per gli ospedali, che hanno così modo di liberare tempo e risorse (costi di somministrazione, tempo di occupazione delle postazioni in regime di day hospital), sempre troppo limitate, che possono essere dedicate ad attività più appropriate. In aggiunta, il contesto intimo e privato della propria casa contribuisce al miglioramento della qualità della vita anche dal punto di vista psicologico e sociale, sia per il paziente che per i caregiver. Tutto questo in linea con il Piano Nazionale Malattie Rare 2024-2026 che pone tra i suoi obiettivi proprio quello di “garantire la miglior qualità di vita possibile in funzione delle condizioni cliniche, la maggior inclusione e ruolo sociale possibile e le maggiori opportunità di realizzazione nella dimensione educativa, lavorativa e di vita sociale”.

Bibliografia

1. DECRETO 23 maggio 2022, n. 77, pubblicato sulla GU Serie Generale n.144 del 22/06/2022; https://www.gazzettaufficiale.it/eli/id/2022/06/22/22G00085/sg
2. https://www.pnrr.salute.gov.it/portale/pnrrsalute/dettaglioContenutiPNRRSalute.jsp?lingua=italiano&id=5898&area=PNRR-Salute&menu=riforme
3. Gatti D. Neridronato intramuscolare e algodistrofia. La Rivista Italiana delle Malattie Rare. Anno VIII n.2, 2024
4. https://www.gazzettaufficiale.it/atto/serie_generale/caricaDettaglioAtto/originario?atto.dataPubblicazioneGazzetta=2014-06-16&atto.codiceRedazionale=14A04550
5. https://www.gazzettaufficiale.it/atto/serie_generale/caricaDettaglioAtto/originario?atto.dataPubblicazioneGazzetta=2022-08-23&atto.codiceRedazionale=22A04842&elenco30giorni=true
6. Piano Nazionale Malattie Rare 2024-2026 https://www.malattierare.gov.it/normativa/download/792/PIANONAZIONALEMALATTIERARE2023(1).pdf