La Rivista Italiana delle Malattie Rare

Colangiocarcinoma: ok Aifa a pemigatinib | L’Agenzia...

L’Agenzia Italiana del Farmaco ha approvato la...

News 2022
Colangiocarcinoma: ok Aifa a pemigatinib

29/06/2022

Colangiocarcinoma: ok Aifa a pemigatinib

L’Agenzia Italiana del Farmaco ha approvato la rimborsabilità della monoterapia con pemigatinib per i pazienti adulti con colangiocarcinoma... L’Agenzia Italiana del Farmaco ha approvato la rimborsabilità della monoterapia con pemigatinib per i pazienti adulti con colangiocarcinoma... L’Agenzia Italiana del Farmaco ha approvato la rimborsabilità della monoterapia con pemigatinib per i pazienti adulti con colangiocarcinoma... L’Agenzia Italiana del Farmaco ha approvato la rimborsabilità della monoterapia con pemigatinib per i pazienti adulti con colangiocarcinoma... L’Agenzia Italiana del Farmaco ha approvato la rimborsabilità della monoterapia con pemigatinib per i pazienti adulti con colangiocarcinoma...

L’Agenzia Italiana del Farmaco ha approvato la rimborsabilità della monoterapia con pemigatinib per i pazienti adulti con colangiocarcinoma localmente avanzato o metastatico con fusione o riarrangiamento del recettore 2 del fattore di crescita dei fibroblasti che hanno manifestato una progressione della malattia dopo almeno una linea precedente di terapia sistemica.

“Per molto tempo non abbiamo avuto a disposizione delle opzioni valide per il trattamento del colangiocarcinoma localmente avanzato o metastatico; la chemioterapia e la chirurgia non garantiscono una risposta duratura e la sopravvivenza globale a 5 anni per i pazienti con questo tipo di neoplasie è inferiore al 20%: 17% negli uomini e 15% nelle donne” dichiara Giordano Beretta, direttore del’UOC Oncologia Medica dell’ASL di Pescara, e presidente Fondazione AIOM. “Negli ultimi anni però sono cresciute le nostre conoscenze di tipo molecolare: oggi sappiamo quali sono le mutazioni geniche che guidano la crescita di questo tumore. In particolare, circa la metà dei colangiocarcinomi intraepatici ha almeno una mutazione target che può essere colpita da farmaci a bersaglio molecolare come pemigatinib per il colangiocarcinoma con fusioni o riarrangiamenti del FGFR2”.

“I risultati del studio FIGHT dimostrano l’efficacia e la sicurezza di pemigatinib, che rappresenta l’opzione terapeutica migliore e più efficace per i pazienti italiani affetti da colangiocarcinoma con riarrangiamento di FGFR2 con malattia non controllata dalla chemioterapia” sottolinea Filippo de Braud, direttore del Dipartimento di Oncologia dell’Istituto Nazionale dei Tumori di Milano ed ordinario di Oncologia Medica all’Università di Milano.


 

News

02/04/2025

Spina bifida: un aumento della frequenza di variazioni del DNA può contribuire al 28% di rischio di malattia

Un importante studio (1) scientifico, che ha coinvolto una coorte di 851 pazienti affetti da mielomeningocele e 732 controlli sani, analizzati insieme ai genitori...

21/03/2025

Setacciare l’intero genoma alla ricerca delle cause delle malattie rare: il progetto GEN&RARE

Fino al 70-80% delle malattie rare potrebbe riconoscere un’eziologia genetica, ma le conoscenze in questo campo sono ancora limitate. Al fine di comprendere...

17/03/2025

Sindrome di Rett: l’Università di Trieste coordinerà la prima sperimentazione al mondo con mirtazapina

L’Agenzia italiana del farmaco (AIFA), ricevuto il parere positivo del comitato etico nazionale per gli studi pediatrici, ha dato il disco verde alla prima...

14/03/2025

Giuseppe Remuzzi nella Lancet Commission on Rare Diseases

“Le malattie rare sono complesse e diffuse; rappresentano una sfida globale che richiede una risposta globale”. Con queste parole la prestigiosa rivista scientifica...

13/03/2025

Colangite biliare primitiva: dalla CE via libera a seladelpar

La Commissione Europea (CE) ha concesso l’autorizzazione all’immissione in commercio condizionata a seladelpar per il trattamento della colangite biliare...

11/03/2025

Epilessia gelastica: a Verona primo caso trattato con metodica MRgFUS

La sindrome epilettica gelastica, detta anche del “riso sardonico” o “malattia del Jocker”, è un disturbo neurologico che provoca spasmi facciali, riso incontrollato...

×
Immagine Popup