La Rivista Italiana delle Malattie Rare

Eculizumab nella neuromielite ottica: dati positivi dallo studio...

Alexion Pharmaceuticals ha annunciato i risultati positivi dello...

News 2018
Eculizumab nella neuromielite ottica: dati positivi dallo studio PREVENT

23/10/2018

Eculizumab nella neuromielite ottica: dati positivi dallo studio PREVENT

Alexion Pharmaceuticals ha annunciato i risultati positivi dello studio PREVENT di fase III su eculizumab per il trattamento di pazienti con disturbi... Alexion Pharmaceuticals ha annunciato i risultati positivi dello studio PREVENT di fase III su eculizumab per il trattamento di pazienti con disturbi... Alexion Pharmaceuticals ha annunciato i risultati positivi dello studio PREVENT di fase III su eculizumab per il trattamento di pazienti con disturbi... Alexion Pharmaceuticals ha annunciato i risultati positivi dello studio PREVENT di fase III su eculizumab per il trattamento di pazienti con disturbi... Alexion Pharmaceuticals ha annunciato i risultati positivi dello studio PREVENT di fase III su eculizumab per il trattamento di pazienti con disturbi...

Alexion Pharmaceuticals ha annunciato i risultati positivi dello studio PREVENT di fase III su eculizumab per il trattamento di pazienti con disturbi dello spettro della neuromielite ottica (NMOSD) positivi agli anticorpi diretti all’acquaporina-4 (AQP4-ab). Non esistono attualmente terapie approvate per la NMOSD, malattia rara recidivante del sistema nervoso centrale che colpisce principalmente il midollo spinale e il nervo ottico: ogni recidiva provoca un progressivo aggravarsi delle disabilità, tra cui cecità e paralisi, e talvolta morte prematura. I pazienti con anticorpi anti-AQP4 rappresentano circa i tre quarti dei pazienti con NMOSD. Lo studio PREVENT ha dimostrato che eculizumab riduce del 94,2% il rischio di recidiva di NMOSD rispetto al placebo (p <0,0001). A 48 settimane, il 97,9% dei pazienti trattati con eculizumab era libero da recidiva (63,2% placebo). Eculizumab è stato generalmente ben tollerato con un profilo di sicurezza coerente con quello osservato negli studi clinici e in real life.


 

News

02/04/2025

Spina bifida: un aumento della frequenza di variazioni del DNA può contribuire al 28% di rischio di malattia

Un importante studio (1) scientifico, che ha coinvolto una coorte di 851 pazienti affetti da mielomeningocele e 732 controlli sani, analizzati insieme ai genitori...

21/03/2025

Setacciare l’intero genoma alla ricerca delle cause delle malattie rare: il progetto GEN&RARE

Fino al 70-80% delle malattie rare potrebbe riconoscere un’eziologia genetica, ma le conoscenze in questo campo sono ancora limitate. Al fine di comprendere...

17/03/2025

Sindrome di Rett: l’Università di Trieste coordinerà la prima sperimentazione al mondo con mirtazapina

L’Agenzia italiana del farmaco (AIFA), ricevuto il parere positivo del comitato etico nazionale per gli studi pediatrici, ha dato il disco verde alla prima...

14/03/2025

Giuseppe Remuzzi nella Lancet Commission on Rare Diseases

“Le malattie rare sono complesse e diffuse; rappresentano una sfida globale che richiede una risposta globale”. Con queste parole la prestigiosa rivista scientifica...

13/03/2025

Colangite biliare primitiva: dalla CE via libera a seladelpar

La Commissione Europea (CE) ha concesso l’autorizzazione all’immissione in commercio condizionata a seladelpar per il trattamento della colangite biliare...

11/03/2025

Epilessia gelastica: a Verona primo caso trattato con metodica MRgFUS

La sindrome epilettica gelastica, detta anche del “riso sardonico” o “malattia del Jocker”, è un disturbo neurologico che provoca spasmi facciali, riso incontrollato...

×
Immagine Popup