08/05/2020
Emergenza COVID-19: proroga dei piani terapeutici per i pazienti con malattie rare
Richiamando la nota protocollo n. G1.2020.0016551 del 10/04/2020 che ha prorogato di 90 giorni dal momento della scadenza i Piani Terapeutici (PT) web-based e cartacei sia dei farmaci che relativi all’uso terapeutico di Cannabis, alimenti speciali, stomie, ausili per pazienti con incontinenza, ausili per il controllo della glicemia, sensori, microinfusori e relativo materiale di consumo per pazienti con diabete, Regione Lombardia comunica che tale estensione si applica anche ai PT per i pazienti affetti da malattia rara in scadenza nei mesi di febbraio, marzo, aprile e maggio, in considerazione della necessità di limitare l’affluenza dei pazienti negli ambulatori specialistici al fine di ridurre il rischio di infezione da SARS-CoV-2.
Al termine del suddetto periodo di proroga ed in assenza di nuove comunicazioni da parte degli enti regolatori preposti, il rinnovo dei PT dovrà avvenire secondo le consuete modalità. Nel caso il paziente dovesse presentare un peggioramento della malattia o un’intolleranza al trattamento, l’estensione di validità non potrà essere automatica, ma dovrà essere contattato lo specialista del Centro di riferimento.
04/04/2025
Screening per la leucodistrofia metacromatica in Lombardia
Dal 15 luglio 2024 oltre undicimila i neonati lombardi hanno ricevuto il test di screening neonatale per la leucodistrofia metacromatica (MLD), una gravissima...
02/04/2025
Un importante studio (1) scientifico, che ha coinvolto una coorte di 851 pazienti affetti da mielomeningocele e 732 controlli sani, analizzati insieme ai genitori...
21/03/2025
Setacciare l’intero genoma alla ricerca delle cause delle malattie rare: il progetto GEN&RARE
Fino al 70-80% delle malattie rare potrebbe riconoscere un’eziologia genetica, ma le conoscenze in questo campo sono ancora limitate. Al fine di comprendere...
17/03/2025
L’Agenzia italiana del farmaco (AIFA), ricevuto il parere positivo del comitato etico nazionale per gli studi pediatrici, ha dato il disco verde alla prima...
14/03/2025
Giuseppe Remuzzi nella Lancet Commission on Rare Diseases
“Le malattie rare sono complesse e diffuse; rappresentano una sfida globale che richiede una risposta globale”. Con queste parole la prestigiosa rivista scientifica...
13/03/2025
Colangite biliare primitiva: dalla CE via libera a seladelpar
La Commissione Europea (CE) ha concesso l’autorizzazione all’immissione in commercio condizionata a seladelpar per il trattamento della colangite biliare...