29/10/2018
Emoglobinuria parossistica notturna: ALXN1210 arriva in Europa
Alexion Pharmaceuticals ha presentato domanda di autorizzazione all'EMA per ALXN1210, anticorpo anti-C5 per il trattamento dell'emoglobinuria parossistica notturna (EPN), sulla base dei risultati di due studi clinici di fase III condotti su una popolazione di oltre 440 pazienti con EPN, sia pazienti che non avevano mai ricevuto un inibitore del complemento che pazienti stabili in eculizumab e switchati a ALXN1210. In entrambi gli studi il trattamento ogni otto settimane con ALXN1210 ha dimostrato risultati non inferiori al trattamento ogni due settimane con eculizumab su tutti gli 11 endpoint primari e secondari di valutazione.
02/04/2025
Un importante studio (1) scientifico, che ha coinvolto una coorte di 851 pazienti affetti da mielomeningocele e 732 controlli sani, analizzati insieme ai genitori...
21/03/2025
Setacciare l’intero genoma alla ricerca delle cause delle malattie rare: il progetto GEN&RARE
Fino al 70-80% delle malattie rare potrebbe riconoscere un’eziologia genetica, ma le conoscenze in questo campo sono ancora limitate. Al fine di comprendere...
17/03/2025
L’Agenzia italiana del farmaco (AIFA), ricevuto il parere positivo del comitato etico nazionale per gli studi pediatrici, ha dato il disco verde alla prima...
14/03/2025
Giuseppe Remuzzi nella Lancet Commission on Rare Diseases
“Le malattie rare sono complesse e diffuse; rappresentano una sfida globale che richiede una risposta globale”. Con queste parole la prestigiosa rivista scientifica...
13/03/2025
Colangite biliare primitiva: dalla CE via libera a seladelpar
La Commissione Europea (CE) ha concesso l’autorizzazione all’immissione in commercio condizionata a seladelpar per il trattamento della colangite biliare...
11/03/2025
Epilessia gelastica: a Verona primo caso trattato con metodica MRgFUS
La sindrome epilettica gelastica, detta anche del “riso sardonico” o “malattia del Jocker”, è un disturbo neurologico che provoca spasmi facciali, riso incontrollato...