29/06/2021
Fibrosi cistica: AIFA approva nuovi farmaci
A conclusione di un’approfondita istruttoria condotta dalla Commissione Tecnico-Scientifica e dal Comitato Prezzi e Rimborso, il CdA di AIFA ha approvato l’immissione in commercio di nuovi farmaci altamente efficaci per il trattamento della fibrosi cistica, malattia genetica ereditaria che colpisce all’incirca un bambino ogni 2.500 nati.
La principale novità è rappresentata dall’associazione di due farmaci: una combinazione dei tre principi attivi ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor, ed ivacaftor. Attualmente i pazienti registrati e seguiti nel nostro Paese sono oltre 5.000. I farmaci saranno disponibili, a totale carico del SSN, per tutti i pazienti che rientrano nelle indicazioni approvate dall’EMA, dopo la pubblicazione in Gazzetta Ufficiale, prevista entro il 3 luglio 2021.
“Si tratta di un significativo passo avanti nel trattamento della fibrosi cistica che aveva finora a disposizione trattamenti solo parzialmente efficaci. Grazie all’accordo raggiunto, il SSN metterà a disposizione in modo gratuito questo farmaco per tutti i pazienti per i quali ci sono evidenze di beneficio”, ha osservato il Direttore Generale, Nicola Magrini.
12/12/2024
Un trapianto di pelle geneticamente modificata che può guarire l’epidermolisi bollosa distrofica recessiva, la forma più invalidante di questa malattia rara...
07/11/2024
Sindrome di Rett, al via la raccolta di video per addestrare l’IA a riconoscere la malattia
L’intelligenza artificiale entra nel progetto Anticipated per una diagnosi precoce della sindrome di Rett e per l’identificazione di potenziali target terapeutici...
05/11/2024
SLA: identificata una nuova potenziale terapia per la forma legata a mutazioni del gene C9orf72
Un importante studio internazionale coordinato dal National Institute on Aging (NIH) ha analizzato i dati genomici di oltre 41.000 individui affetti da sclerosi...
30/10/2024
Un lavoro (1) di ricerca internazionale, guidato dal CEINGE di Napoli con la collaborazione di Università Federico II di Napoli e Istituto Telethon di Genetica...
01/10/2024
Malattia di Fabry: AIFA approva pegunigalsidasi alfa
Con la pubblicazione in Gazzetta Ufficiale della determina AIFA di luglio 2024, è disponibile pegunigalsidasi alfa, una terapia enzimatica sostitutiva (ERT)...
27/09/2024
Ipercolesterolemia familiare: comprendere i rischi genetici per migliorare la salute cardiovascolare
In occasione della Giornata di sensibilizzazione sull'ipercolesterolemia familiare, che si celebra il 24 settembre, la FH Europe Foundation, un'organizzazione...