26/10/2018
Leucemia linfoblastica acuta: approvazione UE per blinatumomab nei pazienti pediatrici
La Commissione Europea ha approvato l’estensione delle indicazioni per blinatumomab in monoterapia per il trattamento di pazienti pediatrici di età pari o superiore a 1 anno con leucemia linfoblastica acuta (LLA) a cellule B recidivante o refrattaria, positiva per CD19, Philadelphia -, in recidiva dopo aver ricevuto almeno due precedenti terapie o in recidiva dopo allotrapianto di cellule staminali ematopoietiche. L’approvazione si basa sui risultati dello studio di fase I/II ‘205, multicentrico, in aperto, a braccio singolo che ha valutato l’efficacia e la sicurezza di blinatumomab, anticorpo monoclonale bispecifico, nei pazienti pediatrici con LLA a cellule B recidivante o refrattaria.
12/12/2024
Un trapianto di pelle geneticamente modificata che può guarire l’epidermolisi bollosa distrofica recessiva, la forma più invalidante di questa malattia rara...
07/11/2024
Sindrome di Rett, al via la raccolta di video per addestrare l’IA a riconoscere la malattia
L’intelligenza artificiale entra nel progetto Anticipated per una diagnosi precoce della sindrome di Rett e per l’identificazione di potenziali target terapeutici...
05/11/2024
SLA: identificata una nuova potenziale terapia per la forma legata a mutazioni del gene C9orf72
Un importante studio internazionale coordinato dal National Institute on Aging (NIH) ha analizzato i dati genomici di oltre 41.000 individui affetti da sclerosi...
30/10/2024
Un lavoro (1) di ricerca internazionale, guidato dal CEINGE di Napoli con la collaborazione di Università Federico II di Napoli e Istituto Telethon di Genetica...
01/10/2024
Malattia di Fabry: AIFA approva pegunigalsidasi alfa
Con la pubblicazione in Gazzetta Ufficiale della determina AIFA di luglio 2024, è disponibile pegunigalsidasi alfa, una terapia enzimatica sostitutiva (ERT)...
27/09/2024
Ipercolesterolemia familiare: comprendere i rischi genetici per migliorare la salute cardiovascolare
In occasione della Giornata di sensibilizzazione sull'ipercolesterolemia familiare, che si celebra il 24 settembre, la FH Europe Foundation, un'organizzazione...