la Newsletter
Migalastat per il trattamento della malattia di Fabry |...
Migalastat, terapia chaperonica orale approvata in diversi paesi...
27/05/2018
Migalastat per il trattamento della malattia di Fabry
Migalastat, terapia chaperonica orale approvata in diversi paesi e primo trattamento mirato per la malattia di Fabry, offre una valida alternativa alla terapia enzimatica sostitutiva, secondo la più recente review pubblicata su Expert Opinion on Orphan Drugs.
Gli studi clinici condotti confermano che migalastat riduce efficacemente il substrato della malattia, stabilizza la funzionalità renale, diminuisce la massa cardiaca e migliora i segni e i sintomi gastrointestinali nei pazienti con malattia di Fabry che presentano mutazioni sensibili al farmaco.
Migalastat è risultato generalmente ben tollerato per 48 mesi di trattamento, la cefalea è stata l'evento avverso più frequentemente segnalato.
Da uno studio di fase III attualmente in corso emergeranno ulteriori dati sulla efficacia e sicurezza a lungo termine di migalastat.
01/10/2024
Malattia di Fabry: AIFA approva pegunigalsidasi alfa
Con la pubblicazione in Gazzetta Ufficiale della determina AIFA di luglio 2024, è disponibile pegunigalsidasi alfa, una terapia enzimatica sostitutiva (ERT)...
27/09/2024
Ipercolesterolemia familiare: comprendere i rischi genetici per migliorare la salute cardiovascolare
In occasione della Giornata di sensibilizzazione sull'ipercolesterolemia familiare, che si celebra il 24 settembre, la FH Europe Foundation, un'organizzazione...
25/09/2024
Presso la UOC Clinica Pediatrica ed Endocrinologia dell’Istituto Giannina Gaslini, da novembre 2022, è stata introdotta una terapia innovativa per i pazienti affetti...
20/09/2024
ERDERA, progetto per il coordinamento della ricerca in Europa sulle malattie rare
Contribuire a sviluppare nel campo delle malattie rare una solida e completa infrastruttura di dati, competenze e servizi innovativi di ricerca clinica con particolare...
09/09/2024
Sviluppare una terapia farmacologica neonatale e una terapia genica fetale in utero per la sindrome di Leigh (LS), malattia neuro-metabolica che interessa il...
02/09/2024
Colangite biliare primitiva: approvazione accelerata per seladelpar
La Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha concesso l'approvazione accelerata per seladelpar per il trattamento della colangite biliare primitiva...